在罕見疾病藥物(wù)臨床研發中應用(yòng)去中心化臨床試驗的技(jì )術指導原則發布

發布日期：2024-06-06 閱讀次數：345 作(zuò)者：蔣紅瑜 來源：中國(guó)食品藥品網

摘要： 近日，國(guó)家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）發布《在罕見疾病藥物(wù)臨床研發中應用(yòng)去中心化臨床試驗的技(jì )術指導原則》（以下簡稱《指導原則》）。《指導原則》自發布之日起施行。

近日，國(guó)家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）發布《在罕見疾病藥物(wù)臨床研發中應用(yòng)去中心化臨床試驗的技(jì )術指導原則》（以下簡稱《指導原則》）。《指導原則》自發布之日起施行。

  去中心化臨床試驗（Decentralized Clinical Trials，DCT）是指在傳統臨床試驗中心以外地點通過遠(yuǎn)程醫(yī)療和移動/本地醫(yī)療來執行部分(fēn)或全部試驗相關活動的臨床試驗。DCT 可(kě)通過完全遠(yuǎn)程模式或者混合模式，結合應用(yòng)數字健康技(jì )術（Digital health technologies，DHT），為(wèi)罕見疾病藥物(wù)臨床試驗提供更加靈活、可(kě)及的新(xīn)方法、新(xīn)路徑。《指導原則》詳細闡述了開展罕見疾病藥物(wù)DTC的基本原則、關注數字健康技(jì )術的應用(yòng)、罕見疾病藥物(wù)DTC的設計與實驗、DTC元素的應用(yòng)場景、實施過程中需關注的問題等内容。

  《指導原則》指出，開展罕見疾病藥物(wù)DCT，除遵循GCP基本原則以外，還需遵循以患者為(wèi)中心、切合目的、基于風險的質(zhì)量管理(lǐ)的原則。《指導原則》明确，“以患者為(wèi)中心”是DCT設計與實施過程中的重要原則。在設計和實施DCT前，收集、傾聽患者聲音，了解特定的患者人群在參與藥物(wù)臨床試驗中存在的難點與痛點，并以解決這些難點與痛點為(wèi)目标而設計與實施DCT，并可(kě)将這些信息作(zuò)為(wèi)臨床試驗關鍵質(zhì)量要素之一，納入罕見疾病DCT試驗的全周期管理(lǐ)中。另一方面，需充分(fēn)考慮受試者需求，不應為(wèi)了降低臨床試驗的操作(zuò)難度，或以損害臨床試驗質(zhì)量為(wèi)代價，而将必要的“中心化”臨床試驗流程/操作(zuò)，改為(wèi)“去中心化”。此外，實施DCT不應增加參加臨床試驗機會的不平等性。

  DHT是将現代計算機技(jì )術和信息技(jì )術應用(yòng)于醫(yī)療過程的新(xīn)型現代化醫(yī)療方式。《指導原則》表示，在藥物(wù)臨床試驗中使用(yòng)DHT時，需要考慮罕見疾病受試者的實際情況和需求，選擇符合目的、适合受試者使用(yòng)的 DHT，且該技(jì )術需經過臨床驗證，以确保其安(ān)全性和有效性。在選擇DHT設備時，還須考慮罕見疾病受試者的依從性，确保受試者對穿戴設備的使用(yòng)意願、接受程度并可(kě)正确使用(yòng)。

  DCT為(wèi)藥物(wù)臨床研發提供了全新(xīn)的數字化模式。《指導原則》詳細介紹了在罕見疾病藥物(wù)臨床研發中，7個DCT可(kě)應用(yòng)的場景，包括受試者遠(yuǎn)程招募、電(diàn)子知情同意、遠(yuǎn)程訪視與評估、醫(yī)患交流互動/患者教育、受試者的安(ān)全性監測、試驗藥物(wù)的直達和回收、就近使用(yòng)醫(yī)療資源，并提出在具體(tǐ)環節中可(kě)能(néng)會面臨的問題及需要注意的事項。

  在實施過程中需關注的問題部分(fēn)，《指導原則》建議，申辦方預先明确DCT各方職責及溝通渠道、制定有效的風險控制計劃、關注合規性與數據安(ān)全、關注數據可(kě)溯源性、加強與監管機構的溝通交流。《指導原則》還表示，建議申辦方在計劃将DCT元素及DHT納入臨床開發計劃中時，及早與藥審中心進行溝通交流，并在整體(tǐ)的實施過程中，與藥審中心保持密切的溝通。