“一支藥70萬元”“國(guó)外便宜國(guó)内貴”？

發布日期：2020-08-07 閱讀次數：2178 來源：新(xīn)華網

摘要：

       日前，網絡流傳“治療罕見病‘脊髓性肌萎縮症’特效藥物(wù)需‘70萬元一支’天價，且國(guó)内價格遠(yuǎn)高于國(guó)外”，引發社會關注。

  “脊髓性肌萎縮症”是什麽病？諾西那生鈉注射液是什麽藥？為(wèi)何藥價如此昂貴？該藥在國(guó)内外市場真的售價懸殊嗎？國(guó)内患者用(yòng)藥價格是否有望下降？新(xīn)華社記者就此展開調查。

  焦點一：脊髓性肌萎縮症是什麽病？

  據國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、北京兒童醫(yī)院神經内科(kē)主任醫(yī)師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮症（SMA）對兒童是一種緻命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能(néng)活過2歲；Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴重的肺炎并發症；Ⅲ型雖然不會影響壽命，但患者會全身無力，給其和家庭造成巨大的疾病負擔和精(jīng)神痛苦。

  湖(hú)南省兒童醫(yī)院神經内科(kē)副主任醫(yī)師吳麗文(wén)稱，這種疾病以脊髓和下腦幹中運動神經元變性、丢失為(wèi)特征，是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。

  專家表示，我國(guó)SMA在新(xīn)生兒中發病率約為(wèi)1/6000到1/10000，目前約有SMA患者3萬多(duō)名，但新(xīn)生兒中的緻病基因攜帶率約為(wèi)1/50，危險性很(hěn)高，因此進行大規模産前篩查非常重要。

  焦點二：諾西那生鈉注射液是什麽藥？

  專家介紹,諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮症的反義核苷酸治療藥物(wù)，也是國(guó)内首個獲批治療脊髓性肌萎縮症的進口藥物(wù)。醫(yī)生通過鞘内注射（通過腰穿将藥物(wù)注射到體(tǐ)内）的方式，給患者用(yòng)藥。

  吳麗文(wén)告訴記者，患兒在确診後需盡早用(yòng)藥：第一年需要注射6次藥物(wù)，頭2個月需注射4針；之後每4個月需注射1針。

  吳麗文(wén)說，部分(fēn)患兒在注射用(yòng)藥後，運動能(néng)力有一定程度恢複。湖(hú)南一名2歲11個月大的患兒諾諾今年5月開始注射該藥，目前已注射4次。治療後，諾諾的運動能(néng)力得到較好恢複。

  “從治療上來講，諾西那生鈉注射液的确有用(yòng)，但并不能(néng)完全逆轉病情。”呂俊蘭提醒稱。

  焦點三：為(wèi)何藥價如此昂貴？

  記者了解到，諾西那生鈉注射液于2019年被批準進口上市，目前未納入醫(yī)保，由患者自費承擔。在國(guó)内，該藥每單位價格為(wèi)69.97萬元。

  根據2019年新(xīn)修訂的藥品管理(lǐ)法，藥價不再由政府定價，而以市場調節為(wèi)主，通過醫(yī)保集中招标采購(gòu)來發揮作(zuò)用(yòng)。南開大學(xué)法學(xué)院副院長(cháng)、藥品法專家宋華琳說，罕見病患者人數少，具有臨床不确定性，因此藥物(wù)研發成本高，藥品價格昂貴。個别藥企往往由于技(jì )術領先獲得定價優勢地位，這并不一定違反我國(guó)反壟斷法或藥品監管相關法律法規。

  他(tā)認為(wèi)，罕見病進醫(yī)保屢屢引發關注的深層原因，是由于目前醫(yī)保類型能(néng)涵蓋的罕見病種類有限，且我國(guó)現階段商業醫(yī)保仍有待完善，罕見病患者的醫(yī)療需求難以完全滿足。

  焦點四：該藥在國(guó)内外市場是否售價懸殊？

  網絡傳言該藥“在澳洲售價僅41美元，約合人民(mín)币280元”“在日本近乎免費”，并稱“我們的醫(yī)院暴利居然到了如此駭人聽聞的程度”等。

  記者調查發現，據澳大利亞藥物(wù)福利計劃（PBS）網顯示，普通病人用(yòng)藥支付41美元每單位，但該藥品的政府采購(gòu)價格為(wèi)11萬澳元每單位。

  另據記者了解，日本不久前将相關藥物(wù)納入醫(yī)療保障範圍，患者隻需按該國(guó)整體(tǐ)醫(yī)保政策承擔相對低廉的費用(yòng)。但該藥物(wù)本身仍為(wèi)高價藥。

  記者還發現，全球将該藥納入公費醫(yī)保的國(guó)家有限。在美國(guó)，該藥每支售價12.5萬美元。在加拿(ná)大，一位當地居民(mín)告訴記者，就職公司為(wèi)其購(gòu)買了商業保險之後，使用(yòng)該藥也需自費支付5700多(duō)美元每單位，并不便宜。據悉，大部分(fēn)歐洲國(guó)家未将其納入公費醫(yī)保範圍。

  焦點五：國(guó)内患者用(yòng)藥價格是否有望下降？

  專家表示，因罕見病發病率低，藥品用(yòng)量極少，價格昂貴，一一納入帶量采購(gòu)實現降價難度不小(xiǎo)。如何減輕這類患者的醫(yī)療費用(yòng)壓力，目前仍是個難題。

  記者了解到，2019年中國(guó)初級衛生保健基金會啓動了“脊活新(xīn)生-脊髓性肌萎縮症SMA患者援助項目”，為(wèi)符合項目申請條件的患者提供援助藥物(wù)。患兒家屬可(kě)以申請參加援助項目，第一年大概能(néng)以140萬元價格注射6支原價每支70萬元的藥物(wù)。

  呂俊蘭、吳麗文(wén)等專家表示，希望有關部門能(néng)夠研究辦法，通過醫(yī)保等綜合手段切實減輕該病患者的醫(yī)療負擔。改善罕見病患者治療與生存狀況需要國(guó)家、社會組織、醫(yī)療機構和患者共同努力。

  宋華琳認為(wèi)，對于發病率極低，診療費用(yòng)極高的罕見病，應采取多(duō)渠道救助，如考慮予以醫(yī)療救助和專項救助，建立專項基金等。他(tā)建議，各省可(kě)根據自身經濟社會發展水平、醫(yī)保基金結餘和罕見病發病診治等情況，确定該省納入醫(yī)療保障範圍的罕見病病種。

  在日本生活工作(zuò)的楊女士告訴記者，當地部分(fēn)居民(mín)和專家對将價格極高的該藥納入醫(yī)療保障表示了擔憂和不滿，認為(wèi)這将威脅保障經費的平衡與安(ān)全，擠占其他(tā)發病更廣、需求更迫切的病種被納入保障體(tǐ)系的機會。

  多(duō)名專家認為(wèi)，高價罕見病藥産生有其特殊性，目前無論是用(yòng)集中采購(gòu)談判還是納入醫(yī)保方式，推動其降價均有現實困難。

  湖(hú)南省衛生部門相關負責人表示，此前一些罕見病用(yòng)藥問題得以成功解決，是因為(wèi)我國(guó)人口基數大，部分(fēn)病種的罕見病患者并不“罕見”，醫(yī)保部門可(kě)以利用(yòng)以量換價等價格談判手段，促成企業降價，與現行保障制度形成共同利益。但從長(cháng)遠(yuǎn)來看，還有很(hěn)多(duō)罕見病新(xīn)藥臨床總量少，很(hěn)難議價。因此真正解決罕見病用(yòng)藥難、用(yòng)藥貴的問題，需要積極發展商業保險，綜合利用(yòng)慈善、救助等社會資源為(wèi)患者減負，有關部門還應加快仿制藥研發和一緻性評價，從根本上提高相關藥品的可(kě)及性。