CGT産品技(jì )術評價體(tǐ)系日趨完善

發布日期：2022-08-30 閱讀次數：11886 來源：中國(guó)醫(yī)藥報

摘要：

細胞與基因治療産品的技(jì )術特征與傳統藥品有顯著區(qū)别，無法照搬傳統藥物(wù)開發的技(jì )術評價思路。讓業界為(wèi)之振奮的是，我國(guó)藥品監管部門對CGT領域也十分(fēn)重視。2019年4月，國(guó)家藥監局啓動了中國(guó)藥品監管科(kē)學(xué)行動計劃，首批研究項目包括“細胞和基因治療産品技(jì )術評價與監管體(tǐ)系研究”，該項目通過發布一系列技(jì )術指南，建設和完善該領域的技(jì )術評價體(tǐ)系。

目前，國(guó)家藥監部門已發布多(duō)項技(jì )術指導原則。比如，2021年12月發布的《基因修飾細胞治療産品非臨床研究技(jì )術指導原則（試行）》基于基因修飾細胞治療産品的特點和臨床應用(yòng)中安(ān)全性風險的關注點，框架性地提出了此類産品的非臨床研究目的、非臨床安(ān)全性評價策略制定時的主要考慮因素、受試動物(wù)、動物(wù)種屬/模型選擇等要求。在臨床研究方面，2021年2月發布的《免疫細胞治療産品臨床試驗技(jì )術指導原則（試行）》對以在國(guó)内注冊上市為(wèi)目的進行研發和注冊申報的免疫細胞治療産品，在臨床試驗的總體(tǐ)規劃、試驗方案設計、試驗實施和數據分(fēn)析等方面提供了必要的技(jì )術指導。在藥學(xué)方面，自2020年下半年起陸續發布了若幹技(jì )術指導原則，對基因治療産品和細胞治療産品（含人源性幹細胞和免疫細胞治療産品）的藥學(xué)研發給出較為(wèi)全面的指導意見。此外，在細胞治療産品的質(zhì)量管理(lǐ)方面，今年1月向社會公開征求意見的《藥品生産質(zhì)量管理(lǐ)規範—細胞治療産品附錄（征求意見稿）》基于細胞産品的特殊性，提出企業從供者材料采集和産品生産的全過程應采取特殊控制措施。

這些指導原則的發布，初步搭建了CGT産品臨床研究和審評的技(jì )術框架，是建立科(kē)學(xué)規範的産品評價體(tǐ)系的基礎。随着生命科(kē)學(xué)和醫(yī)學(xué)研究的快速發展，CGT産品已顯示出巨大的應用(yòng)潛力，有望盡快滿足患者的臨床需求。